引子：获得性重型再生障碍性贫血(SAA)是一种少见病.其特点为骨髓造血功能衰竭,导致全血细胞减少,临床表现为严重的感染、出血、贫血.其年发病率为0.2～0.6/10万人口.
一、研究目的：
1.主要研究目的评价脐带间充质干细胞联合标准免疫抑制治疗在儿童获得性重型再生障碍性贫血患者中的有效性。
2.次要研究目的评价脐带间充质干细胞联合标准免疫抑制治疗在儿童获得性重型再障患者中的安全性。研究输注MSC后骨髓微环境细胞类别、比例及细胞内关键信号通路和关键基因的变化情况，探索MSC治疗儿童SAA的机制。
研究疾病：儿童获得性重型再生障碍性贫血
二、申请人所在单位：中国医院（中国医学科学院血液学研究所）是否获伦理委员会批准：是
伦理委员会批件文号：IIT-EC-2（中国医院伦理委员会）
研究类型：干预性研究；I期临床试验
三、纳入标准：患者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究：1.年龄≤16周岁＞1岁，性别不限；2.根据Camitta标准诊断为重型再障；骨髓细胞增生程度正常的25%；如≥正常的25%但50%，则残存的造血细胞应30%；血象需具体以下三项中的两项：中性粒细胞绝对值0.5×10^9/L；血小板数20×10^9/L；网织红细胞绝对值20×10^9/L。3.不适合或不愿意直接进行造血干细胞移植（HSCT）；4.监护人均自愿让受监护人参与，并签署知情同意书；
四、排除标准
具有以下任何一项的患者不能入组本研究：1.既往有造血干细胞移植病史者；2.入组前经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者；3.既往或筛选时为HIV感染或携带者或丙肝抗体阳性；4.既往有肝硬化病史或门脉高压症病史；5.筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者；6.随机前3个月内参加过其他临床试验；7.研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况。8.先天性再生障碍性贫血患者
研究实施时间：From-06-01至To-06-01
干预措施：
研究负责人：竺晓凡
研究负责人电子邮件：xfzhu
ihcams.ac.cn研究负责人通讯